Un esempio su tutti è quello dei farmaci basati su RNA, una sigla che abbiamo imparato a conoscere in concomitanza con la diffusione dei vaccini contro il covid-19 e che promette di rivoluzionare l’approccio della terapia genica per un numero sempre maggiore di malattie.
Il potenziale terapeutico della tecnologia RNA per noi di BB Biotech è subito parso molto promettente. Il 25% del nostro portafoglio è infatti composto da aziende specializzate in questo segmento, tra cui Moderna e Ionis. Attraverso i loro importanti utili siamo stati in grado di mettere a segno un progresso del 10%. Per i prossimi anni prevediamo che l’impiego dei farmaci a RNA possa essere esteso a malattie che colpiscono platee di pazienti più ampie, con riscontri molto elevati in termini di fatturato.
Vorrei ricordar anche un altro caso specifico, Alnylam, società americana quotata sul listino Dow Jones dal 2004. Oggi la società è nel mirino degli investitori per gli ottimi risultati emersi dalle fasi di sperimentazione ai fini dell’autorizzazione per il principio attivo Patisiran, specifico per il trattamento dei pazienti con amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR) affetti da cardiomiopatia, che hanno fatto schizzare il titolo del 60%. In questa malattia genetica rara, il deposito di proteine amiloidi ripiegate in modo anomalo causa danni irreparabili a carico di organi e tessuti, ad esempio a carico del cuore o del sistema nervoso. Alnylam prevede di depositare entro fine anno la domanda di omologazione per questa indicazione terapeutica.
I mercati finanziari puntano sul fatto che, grazie ai successi del principio attivo Patisiran, l’azienda possa conseguire ottimi risultati di fatturato ed è ritenuta uno dei bersagli di acquisizione più promettenti e ambiti. Il preparato è già approvato da quattro anni con il nome commerciale Onpattro e viene utilizzato per il trattamento dell’amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR) con polineuropatia. L’impiego dello stesso farmaco come terapia per l’amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatia potrebbe raggiungere un bacino di altri 300 000 pazienti.
Alnylam ha già quattro prodotti omologati sul mercato ed entro il 2023 presenterà importanti dati per cinque prodotti candidati in fase di studio clinico, tra cui Fitusiran, sviluppato in collaborazione con il gruppo farmaceutico Sanofi per il trattamento dell’emofilia. Gli investitori puntano comunque sul primato che l’azienda può vantare nel campo della cosiddetta tecnologia Small Interfering RNA (siRNA) che permette di utilizzare molecole di RNA a doppio filamento per inibire la funzione di proteine specifiche identificate come cause scatenanti di determinate malattie.